Dans le domaine complexe et atypique des maladies rares, des formations adéquates permettent à tous les protagonistes d'agir sur leur compétences en santé en améliorant les prise en charge, en favorisant l'autonomisation des patients et en renforçant les proches dans leur rôle d'aidant. Conjuguées à une coordination efficace et à une utilisation plus appropriée des ressources existantes, elles génèrent des répercussions positives à la fois sur le plan humain, sanitaire et financier.